Νέους ορίζοντες έχουν ανοίξει για χιλιάδες ασθενείς στον κόσμο με Θαλασσαιμία και Δρεπανοκυτταρική Νόσο οι κλινικές μελέτες και η έρευνα στον τομέα των αιμοσφαιρινοπαθειών, προσφέροντας καλύτερη διαχείριση των συμπτωμάτων, λιγότερες παρενέργειες και μια πιο αισιόδοξη ματιά στο μέλλον. Χάρη στις πρόσφατες εξελίξεις οι ασθενείς με αιμοσφαιρινοπάθειες έχουν κερδίσει ένα σημαντικά βελτιωμένο προσδόκιμο ζωής, ξεπερνώντας πλέον τα 70 έτη, καθώς και μια αναβαθμισμένη ποιότητα ζωής. Με τις νέες, στοχευμένες και ασφαλείς θεραπείες, οι προοπτικές για περαιτέρω βελτίωση είναι ακόμη πιο ελπιδοφόρες.
Τα παραπάνω επισήμανε η αιματολόγος και διευθύντρια ΕΣΥ στη Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, υπεύθυνη του Κέντρου Εμπειρογνωμοσύνης Παρακολούθησης Αιμοσφαιρινοπαθείων και Επιπλοκών τους του Ιπποκρατείου Νοσοκομείου Αθηνών, Σοφία Ντελίκου μιλώντας στο ΑΠΕ-ΜΠΕ στο περιθώριο της Πανελλήνιας Ενημερωτικής Συνάντησης με θέμα «Η Ενδοκρινολογία στη Θαλασσαιμία και τη Δρεπανοκυτταρική Νόσο», στη διάρκεια της οποία θα μιλήσει για τις τρέχουσες κλινικές μελέτες και τις νέες θεραπείες για τις αιμοσφαιρινοπάθειες.
Νέες καινοτόμες θεραπείες για τις αιμοσφαιρινοπάθειες
«Οι αιμοσφαιρινοπάθειες, όπως η Θαλασσαιμία και η Δρεπανοκυτταρική Νόσος, αποτελούν χρόνιες κληρονομικές παθήσεις που επηρεάζουν τη ζωή εκατοντάδων χιλιάδων ασθενών παγκοσμίως. Ωστόσο, η πρόοδος στον τομέα των κλινικών μελετών έχει οδηγήσει σε νέες, καινοτόμες θεραπείες που χαρακτηρίζονται από δύο σημαντικά πλεονεκτήματα: είναι στοχευμένες και ασφαλείς», εξήγησε η κ. Ντελίκου.
Στην περίπτωση της Θαλασσαιμίας η πρόσφατα εγκεκριμένη θεραπεία με λουσπατερσέπτη έχει επαναστατικοποιήσει τη διαχείριση της νόσου, ανέφερε η κ. Ντελίκου σημειώνοντας ότι αυτό το νεότερο φάρμακο επιτρέπει την αύξηση των μεσοδιαστημάτων μεταξύ των απαραίτητων μεταγγίσεων, διατηρώντας παράλληλα σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης.
«Επιπλέον, φάρμακα όπως η μιταπιβάτη έχουν στοχεύσει στην αντιμετώπιση της αναιμίας, μιας κεντρικής επιπλοκής της Θαλασσαιμίας. Παράλληλα, οι νεότεροι χηλικοί παράγοντες αντιμετωπίζουν αποτελεσματικά την υπερφόρτωση με σίδηρο, μια σοβαρή επιπλοκή που προκύπτει από τις επανειλημμένες μεταγγίσεις», πρόσθεσε.
Η κ. Ντελίκου σημείωσε ότι εξίσου ενθαρρυντικές είναι οι εξελίξεις όσον αφορά την περίπτωση της Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, η οποία χαρακτηρίζεται από οξείες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις και χρόνια αναιμία. «Μετά από πέντε δεκαετίες χρήσης της υδροξυουρίας, νέα φάρμακα όπως η πρόσφατα εγκεκριμένη βοξελοτόρη και η εταβοπιβάτη (υπό μελέτη) έχουν αποδείξει την αποτελεσματικότητά τους στη βελτίωση της αναιμίας και τον περιορισμό των οξέων κρίσεων. Επιπλέον, η N-DEC, ένα άλλο υποσχόμενο μόριο που βρίσκεται σε κλινικές μελέτες, στοχεύει στην ίδια κατεύθυνση» διευκρίνισε η κ. Νελίκου.
Όσον αφορά την έρευνα για τις αιμοσφαρινοπάθειες σημείωσε ότι στην Ελλάδα βρίσκεται σε πλήρη εξέλιξη, με 17 κέντρα να εκπονούν κλινικές μελέτες διαφόρων φάσεων. «Συνολικά, περίπου 55 μελέτες βρίσκονται σε εξέλιξη, γεγονός που υπογραμμίζει την έμφαση που δίνεται στην ανακάλυψη νέων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με αιμοσφαιρινοπάθειες» επισήμανε.
